（2024年11月28日，中国上海）国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称《医保目录》），用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。新版医保目录预计于2025年1月1日起正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
迈凡妥是首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，有效填补了临床治疗和医保领域空白。此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。
北京协和医院院长张抒扬教授表示：“梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，影响患者的日常工作和生活，是一种需要持续管理的疾病。今年9月公布的全球长期扩展研究（MAVA-LTE）显示，EXPLORER-LTE队列患者在接受玛伐凯泰超过180周连续治疗后多项心脏指标获得了持续稳定改善，且安全性良好，这无疑证明了玛伐凯泰在长期治疗中的重要地位与作用。而此前EXPLORER-CN临床研究也已证实，玛伐凯泰能够在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为中国患者带来了显著获益。我们期待玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗，最大化治疗效果。”
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在会加重对心功能的损害。过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。玛伐凯泰能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现指南建议的“缓解临床症状，延缓疾病进展，改善心脏功能”三大治疗目标，具有重大意义。
凭借其独特的作用机制和创新性，迈凡妥此前在美国和中国分别获得由FDA和CDE授予的 “突破性治疗药物”资格认证，并已通过中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批于今年在国内获批上市。目前，迈凡妥已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。
百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士表示：“梗阻性HCM患者的平均年龄在四五十岁，这些患者往往承担着重要的社会与家庭责任。疾病所导致的急慢性并发症不仅影响了患者的生活质量，也为家庭和社会带来了沉重的疾病负担。玛伐凯泰在中国的上市为患者提供了创新治疗选择，此次纳入医保不仅降低了患者的用药负担，也体现了政府提高优质医疗资源可及性的决心与努力。接下来，百时美施贵宝将继续与各方携手，积极支持支付方和当地政府的工作，尽快实现药物在各省市的医保可及，让更多中国患者获益于创新药物。”
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见，需排除其他的心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。据估算，我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。HCM根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分为梗阻性和非梗阻性。在梗阻性或非梗阻性HCM患者中，体力活动可导致疲劳或呼吸困难，严重影响患者的日常工作和生活。
关于百时美施贵宝中国
百时美施贵宝是一家以“研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病”为使命的全球领先的生物制药公司，始终践行“引领科学，改变患者生命”的企业愿景。在中国，百时美施贵宝致力于成为“根植中国、源于中国”的创新领导者，专注于加速引入公司在肿瘤学、血液学、免疫学和心血管疾病等核心治疗领域的创新药物，早日惠及中国患者。
