我国有超过500万帕金森病患者，现有的临床治疗手段均不能改变帕金森病的疾病发展进程，需要研究新的治疗方法来治疗帕金森病。
日前，上海市东方医院与士泽生物医药（苏州）有限公司合作开展的用iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病的研究取得突破性进展，这一床研究项目采用iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病，是我国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病国家级备案临床研究项目。
现有治疗帕金森病医疗手段有限
帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，患者常出现肢体震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状以及睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状。
“现有研究认为，帕金森病主要和年龄、环境及基因等因素相关。”东方医院功能神经外科主任吴景文介绍，目前帕金森病的治疗方法主要是药物治疗和手术治疗。药物疗效在3至5年后就开始减退并出现很多不良反应；而外科手术治疗费用较高、适用范围有限，手术创伤较大。
国家干细胞转化资源库临床级干细胞资源库负责人刘中民介绍，干细胞具有多向分化潜能和自我更新的特性，通过细胞移植来治疗包括帕金森病在内的病症，是当前国际研究的热点。iPSC诱导的亚型特化的多巴胺能神经前体细胞，以多巴胺能细胞的替代作用为主，属于世界前沿的新兴亚型神经细胞再生及替代性治疗。
干细胞治疗或有助缓解帕金森症状
iPSC通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞，并分化出包括多巴胺神经元在内的多种不同功能细胞类型，用于细胞替代性移植治疗，是一种采用细胞移植疗法治疗帕金森病的较有潜力的细胞来源。据悉，国外已有多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病的临床前研究。
为此，我国的研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名具有多年帕金森病史的患者，几乎丧失运动能力。团队通过脑立体定向移植的给药方式，将多巴胺能神经前体细胞送达其脑内特定部位——壳核。移植细胞通过在壳核定值并分泌多巴胺，补充患者脑内多巴胺能细胞的缺失功能，进而发挥其治疗作用。
患者术后12个月的有效性分析显示，其运动功能显著增强，能完成步行、跑步、使用筷子、写字等，由于该药物为患者自体来源，在治疗期间无需使用免疫抑制剂治疗。
刘中民介绍，在此项目之前，世界范围内仅有一例国外患者曾采用实验室级别的自体iPSC诱导分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病，相关前期临床研究成果已发表于2020年的《新英格兰杂志》。“我们希望，本项目的研究结果可助力评估该细胞治疗帕金森病的安全性、有效性、成药性，为未来更多患者提供临床治疗选择。”
