近日，华润三九（000999.SZ）与南京艾尔普再生医学（简称“艾尔普”）签署HiCM-188（iPSC来源心肌细胞）在中国大陆地区的项目合作联合开发协议。HiCM-188是全球首家在中美同时获得IND注册的“现货型”细胞创新药，也是央企深度参与的国内首个自研iPSC来源心肌细胞药物。
据悉，HiCM-188瞄准“重度心衰”这个传统疗法难以突破的领域，契合了当前尚未被满足的临床需求。目前，该药物已在我国进入II期临床试验，并已经在美国、新加坡、泰国等地区启动I/II期临床试验。
近年来，顶层设计不断出台政策支持再生医学的发展——《“十四五”生物经济发展规划》明确将干细胞与再生医学列为“前沿生物技术”首位；《“健康中国2030”规划纲要》也强调，要发展干细胞与再生医学等医学前沿技术。
6月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，将细胞与基因疗法纳入“先进治疗药品”，CGTs药物将获得更加明确适用的科学监管和审评审批。
行业人士预计，如果HiCM-188成功上市，不仅有望为华润三九进一步打开千亿级的心衰药物赛道，更将填补国内空白，创造心衰治疗的新方案，惠及全球患者。
瞄准千亿心衰赛道
所谓心力衰竭（简称“心衰”），并不是一种独立的疾病，而是各类心脏疾病发展的终末阶段，大部分心脏疾病发展到末期的结果就是心力衰竭。
心衰是全球范围内导致高发病率和高死亡率的主要疾病之一，根据《中国心衰中心工作报告（2021）》估算，中国25岁以上心衰患者人数为1205万人，每年新发患者297万人，心衰患者的5年生存率与恶性肿瘤相似。
行业普遍认为，随着全社会老龄化的加剧，重度心衰患者人数将会大幅提升。
根据GlobalData预测，全球主要国家的心衰药物市场规模将从2018年的37亿美元增长至2028年的221亿美元（约合人民币1590亿元），CAGR高达19.5%。
然而，目前针对心衰的标准治疗方法，只能够在一定程度上控制病情发展，对于逆转心力衰竭进程，尤其针对严重心衰患者，效果十分有限。心脏移植虽然被视为治疗终末期心脏病的最后手段，但由于供体器官的极度短缺，严重限制了其广泛应用。
在此背景下，心肌细胞替代疗法作为一种极具潜力的方案应运而生。它通过补充新鲜的心肌细胞，可有效逆转心脏重构、恢复心脏功能，改善患者的生存质量。并且，人类诱导多能干细胞（hiPSCs）凭借其独特的多向分化潜能，能够在体外分化为高度纯化的心肌细胞，为修复受损/丧失的心肌提供了理想的来源。
当前，一系列强有力的证据表明，基于iPSC的心衰治疗，有望成为治疗严重心力衰竭的有效方法。
据了解，全球已有多家公司拥有iPSC产品管线，但多数产品均处于临床前研究阶段。HiCM-188是全球为数不多进入临床Ⅰ/Ⅱ期的细胞治疗方法，已经在临床试验中展示了安全性和初步疗效。
“艾尔普再生医学选择的心衰适应证，精准契合目前巨大的、未满足的临床需求，实现了从心脏移植到精准心肌修复的技术跨越，具有重大意义。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波说道。
华润三九“抢滩”未来生命产业
华润三九与艾尔普的合作，正是基于HiCM-188的发展潜力与艾尔普的技术优势。
随着人口老龄化加速，心衰治疗药物市场正处一片蓝海。艾尔普拥有国际领先的iPSC生产制造平台、精准的管线临床定位，在心衰再生治疗领域拥有超过5年的长期随访数据。
近年来，华润三九强化研发创新，推进并购重组，融合稳步推进，构建全产业链竞争优势。“十四五”期间，华润三九研发投入规模逐年增加，由5.81亿元（2020年）提升至9.53亿元（2024年），增幅达63.97%。
行业认为，华润三九与艾尔普的合作，有望充分发挥两家企业的优势，创造心衰治疗的新方案，推动中国细胞治疗产业的快速发展。
因独特的生物学特性与应用潜力，干细胞曾三度成为诺贝尔奖授奖辞的“关键词”，医学界也一直有着“干细胞或将引发一场医疗变革”的说法。
当下，干细胞治疗正逐渐成熟并进入临床转化，我国作为“世界第一梯队”的干细胞研究大国，相关的应用转化正在持续加快。各大医药行业龙头也“摩拳擦掌”，加速了对干细胞疗法等未来生命产业的布局，以迎接干细胞临床医学转化的“黄金期”。
华润三九是其中之一。今年3月，华润三九完成了对天力士的控制权收购，后者已布局间充质干细胞治疗药物。与此同时，华润三九还围绕“3+N”领域拓展处方药业务，产品矩阵覆盖心脑血管、抗肿瘤、消化系统、骨科、儿科、抗感染等治疗领域。
华润三九董事长邱华伟认为，细胞疗法是未来生命健康领域的新趋势，针对很多老年疾病、难治性疾病都表现出了巨大的临床潜力，高度契合华润集团承担“大国重器”的使命担当。
“此次与艾尔普再生医学的合作，将有助于我们进一步拓展细胞治疗赛道。后续双方团队将紧密合作，全力推进HiCM-188心衰再生治疗药物临床试验，为众多心衰患者提供治疗新选择。”邱华伟进一步说道。
